从利司扑兰浅谈我国罕见病药物的审评审批OA北大核心
Regulatory evaluation of drugs for the treatment of rare disease by taking Risdiplam as an example
利司扑兰是基于我国罕见病监管政策快速获批的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物,其注册上市有效解决了我国患者未满足的临床需求和药物可获得性问题.本文结合SMA的疾病特征和未满足临床需求,简要回顾了利司扑兰的研发过程,以及申请人在早期临床研究期间与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)之间的沟通交流,进而阐述了CDE对利司扑兰关键性临床研究的评估,着重介绍了有关地区间差异问题的数据分析和审评考量.这个案例不仅展现了我国监管机构从患者的临床需求出发、积…查看全部>>
陈霞;刘丽华;王涛
国家药品监督管理局 药品审评中心,北京100022国家药品监督管理局 药品审评中心,北京100022国家药品监督管理局 药品审评中心,北京100022
医药卫生
利司扑兰罕见病药物脊髓性肌萎缩症监管科学桥接
《中国临床药理学杂志》 2022 (8)
883-888,6
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