核酸干扰药物在抗肿瘤领域的机遇和挑战OA北大核心CSCDCSTPCDMEDLINE

随着核酸干扰机制的发现及一系列技术难题的逐步攻克,非肿瘤领域的多款核酸干扰药物在国外获批上市,其以特异性高、疗效持续时间长、研发成功率高等优势,成为令全球瞩目的新兴领域。在肿瘤领域尚未有此类新药上市,人们对这一领域的突破寄予厚望。本文阐述核酸干扰药物的特点、潜在抗肿瘤机制、递送系统的难点及在抗肿瘤领域的进展,分析其在非肿瘤领域的成功难以在肿瘤领域被简单复制的潜在原因,为研发及临床转化提供参考。