腺相关病毒介导的基因疗法在溶酶体贮积症中的应用OA北大核心CSCDCSTPCDMEDLINE
溶酶体贮积症(lysosomal storage disorders,LSDs)是一组由溶酶体酶或功能相关蛋白缺陷所致的单基因遗传代谢性疾病。临床治疗以酶替代疗法为主,但该疗法对有神经系统症状的LSDs患者疗效较差。随着多组学、测序技术和生物工程学的快速发展,基因治疗已在LSDs患者中开展。腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)作为基因治疗的载体之一,在治疗遗传代谢性等疾病中具有较好的前景。越来越多的研究表明,AAV介…查看全部>>
林雪芹(综述);王晓乐;彭镜(审校)
中南大学湘雅医院儿科/湖南省儿童脑发育障碍性疾病临床医学研究中心,湖南长沙410008中南大学湘雅医院儿科/湖南省儿童脑发育障碍性疾病临床医学研究中心,湖南长沙410008中南大学湘雅医院儿科/湖南省儿童脑发育障碍性疾病临床医学研究中心,湖南长沙410008
临床医学
溶酶体贮积症腺相关病毒基因治疗
《中国当代儿科杂志》 2022 (11)
P.1281-1287,7
湖南省重点研发计划项目(2022SK2036)。
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