美国FDA批准Fabhalta(iptacopan)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症OACSTPCD

美国FDA于2023年12月5日批准Fabhalta(iptacopan,CAS登记号1644670-37-0,分子式:C25H30N2O4)用于成人治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)。Fabhalta剂型为200 mg胶囊,1日2次,无论是否餐服均可;最常见的毒副作用包括严重的有荚膜细菌(如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌、b型流感嗜血杆菌等)感染、高脂血症等。