唑来膦酸用于儿童代谢性骨疾病有效性和安全性的系统评价OACSTPCD

目的:系统评价唑来膦酸治疗儿童代谢性骨疾病的有效性和安全性。方法:计算机检索PubMed、the Cochrane Library、EMBase、中国知网、维普和万方数据库、ClinicalTrials和Cochrane Central Registry of Controlled Trials、International Clinical Trials Registry Platform。检索时限均从建库起至2021年12月。收集唑来膦酸治疗儿童代谢性骨疾病的随机对照试验(RCT)、病例系列研究和病例报告。RCT、病例系列研究和病例报告的质量评价分别采用Cochrane偏倚风险评价手册和澳大利亚JBI质量评价工具。采用RevMan 5.3软件对RCT进行Meta分析,其他研究进行描述性分析。结果:共纳入研究16项,其中4项为RCT、2项为病例系列研究、10项为病例报告,未检索到关于儿童的队列研究和病例对照研究。Meta分析结果显示,试验组与对照组有效性结局指标腰椎骨密度评分比较差异有统计学意义(MD=0.45,95%CI 0.06~0.84,P=0.02)。对于安全性结局指标,唑来膦酸与安慰剂(RR=1.14,95%CI 0.82~1.60,P=0.44)、其他双膦酸盐(帕米膦酸钠和阿仑膦酸钠,RR=1.33,95%CI 0.53~3.35,P=0.55)比较差异无统计学意义。试验组与对照组在神经系统、消化系统、一般病情和用药部位及骨骼和结缔组织的不良事件发生率相当;唑来膦酸与其他双膦酸盐在神经系统、消化系统、骨骼肌和结缔组织及骨折的不良事件发生率相当。试验组患儿严重不良事件发生率与对照组比较差异无统计学意义(RR=2.59,95%CI 0.54~12.50,P=0.24)。结论:唑来膦酸可有效治疗儿童骨代谢疾病;唑来膦酸与安慰剂、其他双膦酸盐药物的总体不良事件发生率、严重不良事件发生率相当,尤其是在神经系统、消化系统及骨骼和结缔组织中的不良事件发生率相当。