补体疗法在年龄相关性黄斑变性所致地图状萎缩中的治疗进展OACSTPCD

年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)所致地图状萎缩(geographic atrophy,GA)目前仍缺乏有效的治疗方法。越来越多的证据表明,AMD所致GA的发生和发展与补体级联失调密切相关。作为先天性免疫系统的一部分,补体系统在维持人体内环境稳态中起到了重要作用,补体过度激活将打破这一平衡,促进年龄相关性黄斑变性的进展。基于此,针对补体激活途径的潜在靶点包括C1q、C3、C5、CFB、CFD、CFH、CFI和膜攻击复合物,依据药物形式又可分为生物大分子药物、化学小分子药物及基因治疗药物。目前已有多种治疗AMD所致GA的药物进入临床试验,本文总结了GA的补体疗法的临床试验进展,以评估其安全性和有效性。