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反义寡核苷酸的作用机制及其在运动系统中的研究进展

杨建乐 吴南

协和医学杂志2024,Vol.15Issue(4):891-896,6.
协和医学杂志2024,Vol.15Issue(4):891-896,6.DOI:10.12290/xhyxzz.2023-0656

反义寡核苷酸的作用机制及其在运动系统中的研究进展

Mechanism of Action of Antisense Oligonucleotides and Their Research Progress in the Musculoskeletal System

杨建乐 1吴南2

作者信息

  • 1. 中国医学科学院北京协和医院 骨科,北京 100730||中国医学科学院北京协和医院 骨骼畸形遗传学研究北京市重点实验室,北京 100730||中国医学科学院北京协和医院 脊柱畸形大数据研究与应用重点实验室,北京 100730
  • 2. 中国医学科学院北京协和医院 骨科,北京 100730||中国医学科学院北京协和医院 骨骼畸形遗传学研究北京市重点实验室,北京 100730||中国医学科学院北京协和医院 脊柱畸形大数据研究与应用重点实验室,北京 100730||中国医学科学院北京协和医院 疑难重症及罕见病国家重点实验室,北京 100730
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摘要

Abstract

Antisense oligonucleotides(ASOs)are a novel class of small molecule gene-targeted drugs that can bind with target mRNA.Through complementary base pairing with the target sequence,antisense oligo-nucleotides achieve targeted regulation of genes.With the continuous development of gene sequencing technology and molecular synthesis techniques,research and applications of ASOs in the musculoskeletal system have further advanced.This article reviews the mechanisms of ASOs in gene silencing and expression regulation,as well as their prospects in gene therapy.It also evaluates the research progress and applications of ASOs in musculoskeletal diseases and analyzes the urgent issues currently faced by this class of drugs.This comprehensive study aims to deepen our understanding of ASOs and provide valuable reference for their wide-spread application in biomedical research and clinical settings.

关键词

反义寡核苷酸/基因治疗/临床应用/运动系统

Key words

antisense oligonucleotides/gene therapy/clinical practice/musculoskeletal system

分类

医药卫生

引用本文复制引用

杨建乐,吴南..反义寡核苷酸的作用机制及其在运动系统中的研究进展[J].协和医学杂志,2024,15(4):891-896,6.

基金项目

中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-051) (2021-I2M-1-051)

中央高水平医院临床科研专项(2022-PUMCH-C-033) CAMS Innovation Fund for Medical Sciences(2021-I2M-1-051) (2022-PUMCH-C-033)

National High Level Hospital Clinical Research Funding(2022-PUMCH-C-033) (2022-PUMCH-C-033)

协和医学杂志

OA北大核心CSTPCD

1674-9081

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