患者体验数据应用于药物真实世界研究的价值、方法与挑战OA北大核心CSTPCD

“以患者为中心”的药品监管理念下,在真实世界证据中纳入患者维度的评价愈显重要。患者体验数据可以补充和解释已有数据、生成直接来自患者的证据,实现药物研发中的患者参与。数据类型包括患者报告结局、自由文本类数据等,可通过自主收集或数据库获取。应用场景涉及新药注册、安全性评价、新增适应证等。在我国,将患者体验数据应用于真实世界研究主要面临以下挑战:缺乏收集高质量数据的条件、标准、动力,数据类型单一,数据安全与数据自由难以平衡等。建议我国出台专项指南、建立测量工具认证程序、拓展数据收集途径、探索数据源整合方法、优化知情同意机制、建立证据协同机制,以推动“以患者为中心”理念在药物真实世界研究中的实践应用。