基于CRISPR的NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿的临床研究OA北大核心CSTPCD

引自:COHN D M,et al.CRISPR-based therapy for hereditary angioedema[J/OL].N Engl J Med,2024.2024-10-24[2024-10-25].https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39445704/#full-view-affiliation-1.NTLA-2002是一种靶向编码激肽释放酶B1(kallikrein B1,KLKB1)的基因,作为一种体内基因编辑疗法,其基于簇状规则间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)-CRISPR相关蛋白9。荷兰阿姆斯特丹大学医学中心COHN团队研究了基于CRISPR的NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿患者的临床疗效。该研究团队按2∶2∶1的比例将患有遗传性血管性水肿的成年患者随机分为低、高剂量试验组(单剂量NTLA-200225、50 mg)和安慰剂组(安慰剂)。主要终点是从第1~16周每月血管水肿发作的次数(每月发作率)。次要终点包括安全性、药代动力学和药效学(即血浆激肽释放酶总蛋白水平与基线相比的变化);探索性终点包括患者报告的结果。