自体造血干细胞移植治疗伴TP53突变的SHH亚型儿童髓母细胞瘤2例并文献复习OACSTPCD

髓母细胞瘤(medulloblastoma,MB)属于小脑胚胎性肿瘤之一,是儿童发病率最高的一种恶性中枢神经系统肿瘤,约占所有儿童中枢神经系统肿瘤的20%[1]。目前MB的标准治疗是手术后联合全脑全脊髓放疗和辅助全身化疗,标危组MB患者经过规范治疗5年无事件生存(event-free survival,EFS)率为70%~80%,但高危组患者5年EFS率仅为40%~50%,约半数高危患者在5年内复发,且上述患者一旦复发,长期生存率小于20%。因此,探索适合高危MB患者的治疗模式,是提高MB患者总体生存率的重要方向。