基因组编辑技术CRISPR/Cas9系统的研究进展及其在疾病治疗中的应用OA

CRISPR/Cas9系统是目前应用最为广泛的基因组编辑工具,从细菌和古细菌中的抵御外来质粒或者噬菌体的遗传物质入侵的获得性免疫系统发展而来.利用CRISPR系统的与靶基因特异性结合的RNA和具有核酸切割活性的核酸酶Cas9就可以定点切割DNA双链,从而利用细胞的DNA损伤修复机制实现基因组定点编辑.本文主要综述了CRISPR/Cas9系统的发展历程、工作原理和应用前景,并结合案例分析了其在疾病治疗研究中的应用价值,为疾病的基因治疗提供全新的工具和思路.